北京时间10月7日，瑞典皇家科学院在斯德哥尔摩宣布，将年度诺贝尔化学奖授予科学家伊曼纽尔·夏彭蒂埃(EmmanuelleCharpentier)和珍妮弗·A·杜德娜(JenniferA.Doudna)，奖励她们在基因组编辑方法上的突破。
诺贝尔奖委员会在官方新闻稿中称：“自年夏彭蒂埃和杜德娜发现CRISPR/Cas9基因“魔剪”以来，它们的使用量激增......将生命科学带入了一个新时代，并在许多方面为人类带来了最大利益。”
基因编辑(GenomeEditing)，又称基因组工程，是遗传工程的一种，是指在活体基因组中进行DNA插入、删除、修改或替换的一项技术。其与早期的遗传工程技术的不同之处在于，早期的遗传工程技术是在宿主的基因、基因组中进行随机插入基因物质，而基因编辑是在特定位置插入基因片段。
为什么要进行基因编辑
基因可被视作基本遗传单位，支持着生命的基本构造和性能。储存着生命的种族、血型、孕育、生长、凋亡等过程的全部信息。生物体的生、长、衰、病、老、死等一切生命现象都与基因有关。它也是决定生命健康的内在因素。因此，基因具有双重属性：物质性(存在方式)和信息性(根本属性)。
可以说，基因决定性状表现，双眼皮，大眼睛都是由基因决定的（整容除外）。除了外在的特征表现，基因更大的决定性作用体现在内部。由于基因的数量众多，携带的信息也是海量，在复制过程中可能或出现错误，造成基因缺陷，这种缺陷还具有遗传性。
年诺贝尔诺贝尔生理学或医学奖得主利根川进曾表示，除了外伤，一切疾病都与基因有关。遗传基因缺陷也是引发疾病的三大根本原因之一。
例如，美国演员安吉丽娜·朱莉家族遗传了突变的BRCA1基因。BRCA1本是具有抑制恶性肿瘤发生作用的基因，其通过编码产生肿瘤抑制蛋白。如果发生突变，其蛋白产物不进行或不能正常行使功能，DNA损伤可能得不到适当的修复，从而使细胞可能形成其他遗传信息的改变，导致癌症。
正是由于这一基因作祟，朱莉家族中的女性多患乳腺癌和卵巢癌，根据基因检测，她本人患乳腺癌和卵巢癌的几率也高达87%和50%。为了防范患癌风险，她最终选择切除双侧乳腺。
除了癌症外，常见的遗传性疾病还有地中海贫血、先天性肌强直、血友病、白化病、视网膜母细胞瘤以及家族性结肠息肉病等。
遗传疾病由于有基因造成，所以几乎不可能治愈，患者需要终身用药以缓解病症，不止承受巨大的身体和心理压力，经济压力也同样令人难以承受。
有没有一劳永逸的办法呢?
基因编辑，人类走出了三条路
用药讲究对症下药，遗传疾病的根源就在于基因缺陷，因此，要一劳永逸的解决遗传疾病，可以利用基因编辑。
人类目前已经开发出了三种编辑手段，分别是锌指核酸酶(ZincFingerNucleases,ZFN)，转录激活样效应因子核酸酶(TranscriptionActivator-likeEffectNucleases,TALEN)和成簇规律间隔短回文重复(ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats,CRISPR/Cas9)系统。
要进行基因编辑，首先就需要将产生变异的基因“切割”，在基因这样微观的级别上进行切除，对工具的要求就很高。
“切割”的实质就是在基因组内特定位点创建DNA双链断裂(Double-StrandBreakage,DSB)，也就是在DNA双螺旋结构中两条主链的同一对应处或紧密相邻处同时断裂。
DNA双螺旋结构示意图
在研究中，人们发现核酸酶在“切割”方面表现不错。那么这种酶是如何实现切割的呢?
从上图我们可以看出，DNA双螺旋结构包含两个部分，即两个长链和与其垂直的数个“短杠”。其中，两个长链被称为主链(backbone)，“短杠”实则为碱基对(basepair,bp)。主链直径2nm，主链间距3.4nm，一个螺旋周期包含10对碱基，相邻碱基间距0.34nm。
切割是在主链上进行的，两个切割点应当处于相对应的位置。主链由脱氧核糖和磷酸基通过酯键交替连接而成，而核酸酶刚好可以将这种键结切断，进而在两条主链上各产生一个切口，且不破坏碱基对。
由于切割需要在特定的基因片段上进行，因此首先就需要识别出特定片段。遗憾的是，核酸酶通常在多个位点进行识别和切割，特异性较差。
为了解决识别问题，科学家对一些核酸酶进行了改造，这就包括上面提到的ZFN,TALEN和CRISPR/Cas9。
第一代基因编辑手段采用的就是ZFNs，这种酶由两个功能结构域组成：DNA结合结构域和DNA切割结构域。
一个DNA结合结构域包含一个双指模块链，每个模块识别一个独特的六聚体(即6个碱基对)DNA序列。这一结构域就充当定位器的作用，用于识别特定片段。当其与DNA切割结构域融合在一起时，就形成了具有高度特异性的“基因组剪刀”。
主链断裂后，细胞自带的两种修复机制——同源重组修复（HDR）和非同源末端连接修复机制（NHEJ）被激活，基因开始自我修复。
ZFNs虽然相对于常规核酸酶特异性有所提高，但还是不够。易产生非特异切割，即脱靶切割。脱靶可能导致过度双链断裂，使修复机制不堪重负，还有可能导致DNA随即整合，产生难以预料的后果。
第二代基因编辑技术采用TALENs。这种酶也由两个部分组成：激活因子样效应物(transcriptionactivator-likeeffector)和DNA切割结构域。前者是一种由植物细菌分泌的天然蛋白，具有识别特异性DNA碱基对的特性。将其与DNA切割结构域结合后，二者相互作用，就成了基因编辑的“剪刀”。
与上一代相比，其特异性更高，因此脱靶的概率更低，所带来的后果也就越小。不过，其生产过程较为繁琐，过程需要用到液体操作机器人(liquid-handlingrobot)。
第三代使用的是CRISPR/Cas9技术，近些年的